臍帶血庫“牌照”是我國獨有的現(xiàn)象，屬于特定歷史時期的特定做法，曾在我國干細胞技術(shù)起步階段發(fā)揮過積極作用。但近20年來，臍帶血庫設(shè)置管理相關(guān)法律規(guī)范中諸多條款規(guī)定顯現(xiàn)出不合理，與臍帶血庫運行管理實際脫節(jié)，致使監(jiān)管處于失控狀態(tài)。
國內(nèi)現(xiàn)有7個臍帶血庫“牌照”實行“一省一庫”管理，在區(qū)域上無法覆蓋到我國多數(shù)居民，存量上也無法滿足造血干細胞移植需求。標(biāo)準(zhǔn)上不統(tǒng)一導(dǎo)致質(zhì)量難以保證，同時構(gòu)成壟斷，擾亂了市場秩序，阻礙再生醫(yī)學(xué)技術(shù)進步，已成為“放管服”改革的掣肘。
“牌照”制約臍帶血生物資源開發(fā)與應(yīng)用
我國臍帶血庫規(guī)劃與設(shè)置由衛(wèi)生主管部門確定，并未通過公開的招標(biāo)程序和流程，雖然最早頒發(fā)公共庫牌照給了非營利性機構(gòu)，而在過去這些年中，這些“公共庫”已經(jīng)悄然換貌?，F(xiàn)有的臍帶血庫“牌照”背后都有一張私營面目，已經(jīng)完全背離了臍帶血公共庫所設(shè)立的“公益性”的核心目的。各家都主要經(jīng)營自體庫存量，公共庫臍血儲存量約占整體比例不足15%。
擁有“牌照”的7家臍帶血庫基礎(chǔ)條件參差不齊，技術(shù)能力存在較大差異，管理模式各不相同，沒有統(tǒng)一信息管理平臺或數(shù)據(jù)查詢?nèi)肟?。各家臍帶血庫無論在工藝流程、硬件配套，還是放行標(biāo)準(zhǔn)上都難以統(tǒng)一，多數(shù)機構(gòu)的質(zhì)量控制部門從屬于生產(chǎn)部門，不能獨立行使權(quán)利，未建立起有效的質(zhì)量保證體系，臍帶血造血干細胞質(zhì)量難以保證。
我國臍帶血庫技術(shù)規(guī)范嚴(yán)重滯后，歐美發(fā)達國家臍帶血的質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)（如FACT、AABB等）已多次改版更新。原衛(wèi)生部在2002年頒布的《臍帶血造血干細胞庫技術(shù)規(guī)范(試行)》和2005年頒布的《血站管理辦法》至今未進行過修改，其臍帶血庫質(zhì)量控制的檢測項目和合格標(biāo)準(zhǔn)與發(fā)達國家存在較大的差距，已不適應(yīng)臍帶血庫的發(fā)展需要。
美國NIH官網(wǎng)登記的臍帶血臨床研究有1019項，中國僅53項，且集中在惡性疾病異基因移植，而美國CBR的臍帶血再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域臨床應(yīng)用超過2/3。另一方面，我國自體造血干細胞移植方面仍比較保守，歐洲每年造血干細胞移植超過4萬例，美國約50%的淋巴瘤病人選擇了自體造血干細胞移植，中國或許未達1/10。
目前全球共有將近300種干細胞相關(guān)藥物正在研發(fā)，已經(jīng)批準(zhǔn)17個干細胞制品上市，其中美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)了6家機構(gòu)的臍帶血干細胞生物制品用于臨床，歐洲也批準(zhǔn)了基因修飾自體造血干細胞藥物Strimvelis用于臨床治療兒童免疫缺陷癥。我國自2004年以來，藥審中心共受理了“臍帶血巨核系祖細胞注射液”等10項干細胞新藥注冊申請，但所有這些項目均在不同階段夭折，尚未實現(xiàn)零的突破。
行業(yè)壟斷限制了從事干細胞應(yīng)用技術(shù)開發(fā)的企業(yè)合法獲取生物資源，干細胞領(lǐng)域是全球生命科學(xué)技術(shù)和再生醫(yī)學(xué)競爭的重點，當(dāng)全球各國都在全力推進干細胞技術(shù)產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)化之時，中國干細胞領(lǐng)域面臨的困局卻是自設(shè)行政壁壘。
建議臍帶血造血干細胞納入藥品注冊管理
臍帶血庫本身并不屬于臨床技術(shù)，而“造血干細胞移植”作為第三類醫(yī)療技術(shù)行政審批已于2015年被取消并改為備案制管理，衛(wèi)生主管部門保留臍帶血庫“牌照”行政審批事項無論從倫理角度還是技術(shù)方面均不具有必要性。
2016年，江蘇泰州59對夫婦控告某公司臍帶血儲存資質(zhì)詐騙行為案件審理過程中，無論是地方衛(wèi)計委還是人民法院審理意見都從另外一個角度佐證了《血站管理辦法》《采供血機構(gòu)設(shè)置規(guī)劃指導(dǎo)原則》《臍帶血造血干細胞庫管理辦法（試行）》和《醫(yī)療技術(shù)臨床應(yīng)用管理辦法》涉及臍帶血庫“牌照”法規(guī)條款的無效性。
臍帶血庫“牌照”已背離了設(shè)置的初衷，其公益性名存實亡，監(jiān)管已然失控，構(gòu)成了行政性壟斷，并助長了地方保護主義與行業(yè)不正之風(fēng)，割裂了地區(qū)間的資源聯(lián)系，損害了參與同行的利益，擾亂了公平競爭的市場秩序，成為“放管服”改革中被選擇性遺忘的盲區(qū)和藏污納垢的死角。
因此，取締臍帶血庫的“牌照”限制，本著“法無禁止則可行”的精神放開包括臍帶血、臍帶、胎盤等來源的各類干細胞存儲市場是大勢所趨。政府應(yīng)鼓勵行業(yè)協(xié)會以及企業(yè)聯(lián)盟組織制定干細胞庫的工作標(biāo)準(zhǔn)與技術(shù)規(guī)范，設(shè)立準(zhǔn)入門檻，推進第三方機構(gòu)開展資質(zhì)認證，通過行業(yè)監(jiān)督來規(guī)范企業(yè)行為，讓市場來作選擇。
經(jīng)過數(shù)十年的發(fā)展，國際上已建立相對完善的藥品評價與管理體系，因此可考慮借鑒美國FDA做法，將臍帶血造血干細胞納入藥品注冊體系，這有利于建立起統(tǒng)一標(biāo)準(zhǔn)，從根本上規(guī)范臍帶血庫管理，促進保護知識產(chǎn)權(quán)和調(diào)動企業(yè)技術(shù)創(chuàng)新積極性，有利于形成臍帶血造血干細胞資源開發(fā)和臨床應(yīng)用長效機制，推動再生醫(yī)學(xué)健康、可持續(xù)發(fā)展。
